Zynteglon myynti pysähtyy

tausta

EMA hyväksyi Bluebird Bio (Germany) GmbH -yhtiön Zynteglo-lääkkeen toukokuun 2019 lopussa osana Priority Medicines (PRIME) -järjestelmää ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden komitean (CHMP) suosituksen perusteella. Hyväksyntä myönnettiin ”erityisehdoin”, toisin sanoen sillä edellytyksellä, että terapeuttisesta hyödystä saadaan lisää näyttöä, jonka EMA arvioi vähintään kerran vuodessa. Saksassa valmiste tuli markkinoille huhtikuussa 2020.

Zynteglo on ensimmäinen geeniterapia verensiirrosta riippuvan β-talassemian hoidossa. Tämä on yksi harvoista sairauksista ja sen aiheuttaa geneettinen vika. Vaikuttava aine Betibeglogene autotemcel (Zynteglo) on lentivirusvektori, joka sisältää modifioidun P-globiinigeenin. Tämä insertoidaan ex vivo transduktiolla potilaan hematopoieettisten kantasolujen autologisiin CD34 + -soluihin, jotka kypsyvät luuytimessä ja johtavat erytrosyyttien tuottamiseen toiminnallisella geenillä. Zynteglo keskeytettiin toistaiseksi epäiltyjen odottamattomien vakavien haittavaikutusten (SUSAR) vuoksi yhdisteessä, joka käyttää samaa tekniikkaa.

Geeniterapian vakava sivuvaikutus?

Yhtiö Bluebird Bio (Saksa) GmbH kehittää parhaillaan geeniterapiaa (LentiGlobin geeniterapia, bb1111) sirppisoluanemian hoitoon. Samaa lentivirusvektoria, jota Zynteglo käyttää, käytetään sisällyttämään toiminnallinen geeni potilaan verisoluihin. Käynnissä olevan vaiheen I / II kliinisen tutkimuksen aikana potilaalla, jota hoidettiin bb1111: llä noin viisi vuotta sitten, kehittyi akuutti myelooinen leukemia (AML), joka saattaa liittyä geeniterapiaan. Toiselle potilaalle kehittyi myelodysplastinen oireyhtymä, joka johtaa funktionaalisten verisolujen tuotannon vähenemiseen.

Lisääntynyt syöpäriski on mahdollista

Tiedetään, että hoidolla virusvektoreilla on potentiaalinen riski sairastua syöpään (insertionaalinen onkogeneesi). Siksi Zynteglolla hoidettuja potilaita seurataan tarkasti tämän riskin varalta. Tähän mennessä yhdelläkään potilaalla ei ole kehittynyt onkologista tautia hoidettaessa tätä lääkettä. Koska bb1111: ssä käytetään samaa virusvektoria, vastaavat LentiGlobin-geeniterapian ja Zynteglon myynti lopetetaan toistaiseksi.

Tutkimukset ovat käynnissä

Valmistaja tutkii molempia SUSAR-tapauksia mahdollisesta yhteydestä geeniterapiaan. EMA: n ja FDA: n asianomaisille valvontaviranomaisille on ilmoitettu tästä ja ne tekevät tiivistä yhteistyötä yrityksen kanssa. EMA tarkistaa tietoja EU: n tasolla ja päättää asiaankuuluvista sääntelytoimenpiteistä Zynteglon ja vastaavasti arvioitavien lääkkeiden suhteen. Tällä hetkellä mikään hyväksytty lääke ei käytä samaa virusvektoria, joten suoria vaikutuksia ei odoteta tältä osin.

Zynteglo on tällä hetkellä markkinoilla vain Saksassa. Taudin harvinaisuuden ja lääkkeen rajoitetun saatavuuden vuoksi sitä hoidetaan vain harvoilla potilailla.