CAR-T-soluterapia: jo 27 saksalaisessa keskuksessa

Saksan hematologian ja lääketieteellisen onkologian yhdistykselle (DGHO) oli tärkeää, että tämä potentiaalisesti erittäin tehokas hoito olisi annettava potilaiden saataville heti, kun se on hyväksytty, professori Dr. Bernhard Wörmann, DGHO: n lääketieteellinen johtaja Saksan 34. syöpäkongressin yhteydessä [1]. Helmikuuhun 2020 mennessä 27 keskusta Saksassa oli pätevä laadukkaaseen CAR-T-soluterapiaan. Tällöin voitaisiin saavuttaa käytännössä kattava tarjous - toisin kuin joissakin naapurimaissa sijaitsevissa Euroopan maissa, kuten Wörmann korosti esimerkiksi Ranskaa ajatellen.

CAR-T-soluterapia tarvitsee itsenäisen laadunvarmistuksen

Osana hyväksymisprosessia Euroopan lääkevirasto (EMA) oli jo pyytänyt hoidon suorittamista erikoistuneissa keskuksissa vuonna 2018 hoidon ja sivuvaikutusten hallinnan erityisvaatimusten vuoksi. Saksassa tutkimuspohjaiset lääkevalmistajat aloittivat itsenäisesti keskusten pätevöinnillä. Ei ole kuitenkaan laadunvarmistuksen edun mukaista, että yritykset tai sairausvakuutukset tekevät päätöksen hoitokeskuksista, Wörmann painotti. Siksi DGHO toi kaikki sidosryhmät pöydälle jo varhaisessa vaiheessa sopiakseen perusedellytyksistä CAR-T-soluterapian nopealle ja laadulla varmistetulle vakiohoidolle. Sovittiin, että hoitokeskukset tulisi valita laatukriteerien perusteella.

Tarvittavat taidot CAR-T-soluterapiassa

DGHO on esittänyt kannanotossaan CAR-T-soluterapian laadunvarmistetusta toteutuksesta Saksassa vaadittavia kriteerejä keskusten pätevyydelle [2]. Tuloksena oli 3-pylväsmalli, jolla oli erityisvaatimukset soluterapialle, tautikohtaiselle ja tehohoidolle.

Soluterapiaosaaminen

Keskuksella, joka haluaa tarjota CAR T-soluterapiaa, tulisi olla korkeatasoinen soluterapiaosaaminen. Edellytykset ovat kokemus kantasolujen siirrosta ja sopivien rakenteiden saatavuus. Tämä varmistaa hyvän kliinisen käytännön T-solujen uuttamisessa (leukafereesi), T-solujen ja CAR-T-soluvalmistuksen koko käsittelyssä.

Tautikohtainen pätevyys

CAR-T-soluterapia on tällä hetkellä käytettävissä lasten tai nuorten aikuisten uusiutuneen tai tulenkestävän akuutin lymfoblastisen leukemian (r / r ALL) sekä uusiutuneiden / tulenkestävien diffuusien suurisoluisten B-solulymfoomien (r / r DLBCL) hoitoon ) ja pääasiassa välikarsinan suuret B-solulymfoomat (PMBCL). Siksi hoitokeskuksilta vaaditaan pätevyyttä lymfooman, leukemian ja lasten onkologian diagnoosin ja differentiaalisen hoidon aloilla. Keskusten tulisi hoitaa vähintään 20 aikuispotilasta, joilla on ALL, 3 vuoden aikana ja olla saksalaisen ALL-tutkimusryhmän GMALL jäseniä hoitamaan aikuisia potilaita, joilla on ALL, CAR-T-solutuotteilla. Uusiutunutta ALL-tautia sairastavien lasten hoidossa osallistuminen asiaankuuluvaan onkologiasopimukseen on pakollista, mikä on jo pitkään asettanut tiukat vaatimukset asianomaisille keskuksille. R / r DLBCL: n hoitamiseksi CAR-T-soluilla keskukset edellyttävät vähintään 50 hoidettua potilasta 3 vuoden aikana ja kuulumista saksalaisen lymfoomaliiton (GLA) tutkimusryhmään.

Tehohoidon osaaminen

Koska osana CAR-T-soluterapiaa voi esiintyä vakavia ja hengenvaarallisia haittavaikutuksia, kuten sytokiinien vapautumisoireyhtymä tai neurotoksisuus, tehohoitoyksikön tulisi olla käytettävissä hoitokeskuksen välittömässä läheisyydessä. Endoskopian, mukaan lukien bronkoskopia, invasiivinen ilmanvaihto ja dialyysi, on oltava aina käytettävissä. CAR-T-soluhoidon komplikaatioiden käsittelemiseksi on toteutettava erityiset vakiotoimintamenettelyt (SOP) ja taattava tehohoitopotilaiden nopea ja esteetön pääsy tehohoitolääketieteeseen.

Näkymät CAR-T-soluterapialle Saksassa

Joskus kovat neuvottelut CAR-T-soluterapian rakenteista jatkuvat. Wörmannin mukaan kriteerejä päivitetään parhaillaan ja ensimmäiset Saksan ja Euroopan rekisteritiedot on arvioitava.Heti kun uudet CAR-T-soluterapiat on hyväksytty, kuten odotetaan vuoden 2020 lopulla, 3-pylväsmalli on siirrettävä tähän uuteen tilanteeseen.