Dopteletin lanseeraus trombosytopeniaa varten

Mitä Doptelet on ja mihin sitä käytetään?

Doptelet (Avatrombopag) on ​​pienimolekyylipainoinen trombopoietiini (TPO) -reseptorin agonisti, joka jäljittelee kehon oman sytokiini TPO: n biologisia vaikutuksia. Lääke on tarkoitettu hoitoon:

  • vaikea trombosytopenia aikuisilla potilailla, joilla on krooninen maksasairaus ja joille on tarkoitus tehdä invasiivinen leikkaus.
  • primaarisen kroonisen immuunitrombosytopenian (ITP) aikuisilla potilailla, jotka eivät reagoi muihin hoitoihin (esim. kortikosteroidit, immunoglobuliinit).

Kuinka Dopteletia käytetään?

Doptelet on tarkoitettu suun kautta otettavaksi. Tabletit tulee ottaa aterian yhteydessä.

annostus

Dopteletin annossuositus perustuu potilaan verihiutaleiden määrään.

Potilaita, joilla on krooninen maksasairaus ennen invasiivista leikkausta, suositellaan seuraavia annoksia:

  • Jos verihiutaleiden määrä on <40 x 109 / l, suositellaan 60 mg kerran päivässä 5 päivän ajan
  • Jos verihiutaleiden määrä on ≥40 - <50 x 109 / l, suositellaan 40 mg kerran päivässä 5 päivän ajan

Saanti on aloitettava 10–13 päivää ennen suunniteltua toimenpidettä. Potilaan tulee käydä toimenpide 5-8 päivää viimeisen avatrombopagiannoksen jälkeen.

Kroonista immuunitrombosytopeniaa sairastavilla potilailla on suositeltavaa käyttää Doptelet-valmistetta pienimmällä annoksella, jolla voidaan saavuttaa ja ylläpitää verihiutaleiden määrää ≥ 50 x 109 / l, mikä on välttämätöntä verenvuotoriskin vähentämiseksi. Suositeltu aloitusannos on 20 mg kerran päivässä aterian yhteydessä.

Primaarista kroonista immuunitrombosytopeniaa sairastavien potilaiden annosmuutokset ovat monimutkaisia, ja ne löytyvät terveydenhuollon ammattilaisten tiedoista.

Kuinka Doptelet toimii?

Vaikuttava aine Avatrombopag on trombopoietiinireseptorin agonisti (TPO-RA), joka jäljittelee kehon oman sytokiinitrombopoietiinin biologisia vaikutuksia. Tämän seurauksena vaikuttava aine stimuloi megakaryosyyttien lisääntymistä ja erilaistumista luuytimen esiastesoluista, mikä johtaa sitten verihiutaleiden lisääntyneeseen muodostumiseen. Avatrombopagi sitoutuu TPO-reseptorin transmembraanidomeeniin, joten se ei kilpaile elimistön oman sytokiini TPO: n kanssa reseptorin sitoutumiskohdasta ja mahdollistaa siten additiivisen vaikutuksen verihiutaleiden muodostumiseen.

Vasta-aiheet

Doptelettiä ei saa käyttää, jos olet yliherkkä avatrombopagille tai jollekin muulle mainitulle aineelle.

Sivuvaikutukset

Hyvin usein Doptelet-hoidon aikana voi esiintyä väsymystä. Täydellinen luettelo löytyy erikoistiedoista.

Vuorovaikutukset

Seuraavia vuorovaikutuksia on noudatettava käytettäessä Doptelet-valmistetta:

  • CYP3A4 / 5: n ja CYP2C9: n estäjät: samanaikainen käyttö lisää altistusta avatrombopagille.
  • CYP3A4 / 5: n ja CYP2C9: n induktorit: samanaikainen käyttö vähentää altistumista avatrombopagille ja voi heikentää vaikutusta verihiutaleiden määrään.

Tutkimustilanne

Avatrombopagin tehoa ja turvallisuutta kirurgisten aikuisten kroonista maksasairautta ja vaikeaa trombosytopeniaa sairastavien potilaiden hoidossa arvioitiin kahdessa identtisesti suunnitellussa, monikeskeisessä, satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa vaiheen III tutkimuksessa: ADAPT-1 (NCT01972529) ja ADAPT-2 (NCT03078075).

Tutkimukset osoittivat merkittävän edun (p <0,001) vasteprosentissa lumelääkeryhmään verrattuna päätetapahtumaan "Tutkimukseen osallistuneiden osuus, jotka eivät tarvinneet verihiutaleiden verensiirtoa eivätkä pelastustoimenpiteitä verenvuodon vuoksi":

  • Potilailla, joiden verihiutaleiden lähtötaso oli matalampi (<40 x 109 / L), tutkimuksissa avatrombopagin vasteprosentti oli veriryhmässä 66% (ADAPT-1) ja 69% (ADAPT-2) verrattuna vasteprosenttiin. vain 23% ja 35% matalalla lumelääkkeellä.
  • Potilailla, joiden verihiutaleiden lähtötaso oli korkeampi (≥ 40 - <50 x 109 / l), vaste oli molemmissa tutkimuksissa 88% aktiivisessa ryhmässä verrattuna 38% ja 33% lumeryhmään.

Avatrombopagin tehoa aikuisten kroonista immuunitrombosytopeniaa sairastavien potilaiden hoidossa arvioitiin monikeskeisessä, satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa vaiheen III tutkimuksessa. Potilaat olivat aiemmin saaneet yhden tai useamman immuunitrombosytopeniahoidon ja keskimääräinen verihiutaleiden määrä oli <30x109 / l kahdessa mittauksessa ennen hoidon aloittamista. Ensisijaisessa päätetapahtumassa ”Niiden viikkojen kumulatiivinen määrä, jolloin verihiutaleiden määrä oli ≥ 50x109 / l 6 kuukauden hoitojakson aikana eikä pelastushoitoa annettu”, avatrombopagilla oli merkittävä etu lumelääkeryhmään verrattuna (p> 0,0001 ). Vasteen kesto oli keskimäärin 12,0 ja mediaani 12,4 viikkoa verumin haarassa verrattuna keskimäärin 0,1 viikkoon ja mediaani 0 viikkoon lumelääkeryhmässä.

!-- GDPR -->