FDA: n hyväksyntä Yescartalle

Yescarta (Axicabtagen Ciloleucel), kimeerisen antigeenireseptorin (CAR) T-soluterapia, on toinen FDA: n hyväksymä geeniterapia ja ensimmäinen tietyntyyppisille ei-Hodgkin-lymfoomalle (NHL). Yescarta on biotekniikkayrityksen Kite Pharma, Inc. kehitys. Yhtiöstä tuli äskettäin osa Gilead-konsernia.

Geneettinen hoito

Jokainen Yescarta-annos on räätälöity hoito. Potilaan T-solut kerätään ja muunnetaan geneettisesti siten, että ne sisältävät uuden geenin, joka hyökkää ja tappaa lymfoomasolut. Kun solut on modifioitu, ne infusoidaan potilaaseen. "Yescartan hyväksyntä tuo tämän innovatiivisen luokan CAR T-soluterapiat toiselle syöpäpotilaiden ryhmälle, jolla on vain vähän muita vaihtoehtoja - aikuisille, joilla on tietyntyyppinen lymfooma ja jotka eivät ole reagoineet aikaisempiin hoitoihin", kertoi Ph.D. .D., FDA: n biologisen arvioinnin ja tutkimuksen keskuksen (CBER) johtaja. Yescartan turvallisuus ja tehokkuus määritettiin monikeskisessä kliinisessä tutkimuksessa, johon osallistui yli 100 aikuista, joilla oli tulenkestävä tai uusiutunut suuri B-solulymfooma. Täydellinen remissioprosentti Yescarta-hoidon jälkeen oli 51 prosenttia.

Yescartan sivuvaikutukset

Koska Yescarta-hoidolla on vakavien sivuvaikutusten riski, lääkkeen käyttöohjeet ja erikoistiedot sisältävät ns. Boxed-varoituksen sytokiinien vapautumisoireyhtymästä (CRS), systeemisestä vastauksesta CAR-T-solujen aktivoitumiseen ja lisääntymiseen. aiheuttaen korkeaa kuumetta ja flunssan kaltaisia ​​oireita; ja neurologisten toksisuuksien varalta.

Sekä CRS että neurologiset toksisuudet voivat olla hengenvaarallisia tai hengenvaarallisia. Muita haittavaikutuksia ovat vakavat infektiot, alhaiset verisolut ja heikentynyt immuunijärjestelmä. Yescarta-hoidon haittavaikutukset ilmaantuvat yleensä ensimmäisen viikon tai kahden sisällä, mutta joitain haittavaikutuksia voi esiintyä myöhemmin.

Yescarta REMS

YESCARTA on saatavana vain rajoitetun ohjelman, joka kuuluu riskinarviointi- ja haittojen vähentämisstrategiaan (REMS), nimeltään YESCARTA REMS. FDA vaatii, että Yescartaa myöntävät sairaalat ja niihin liittyvät klinikat on erityisesti sertifioitu. Osana tätä todistusta Yescartan määräämiseen, jakamiseen tai antamiseen osallistuvien työntekijöiden on oltava koulutettuja tunnistamaan ja hallitsemaan TPJ: n ja hermoston toksisuutta. Lisäksi potilaille on kerrottava mahdollisista vakavista sivuvaikutuksista ja siitä, kuinka tärkeää on palata hoitopaikkaan välittömästi, jos haittavaikutuksia ilmenee. Yescarta luokitellaan harvinaislääkkeeksi. Pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi FDA vaatii myös valmistajaa suorittamaan markkinoinnin jälkeisen tarkkailututkimuksen Yescarta-hoitoa saaneista potilaista.