Siponimodin hyväksyntähakemus hyväksytty

Novartis-lääkeyhtiön lehdistötiedotteen mukaan sekä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) että Euroopan lääkevirasto (EMA) ovat hyväksyneet BAF312: n (siponimodi) hyväksymishakemuksen sekundaarisen etenevän multippeliskleroosin (SPMS) hoitoon . Vaikuttava aine tulisi ottaa suun kautta kerran päivässä. Jos siponimodi hyväksytään, se olisi ensimmäinen käytettävissä oleva oraalista tautia muokkaava lääke, joka hidastaisi vammaisuuden etenemistä toissijaisesti etenevässä MS: ssä ja parantaisi siten potilaan elämänlaatua.

Hyväksyntähakemuksen hyväksyminen perustuu vaiheen III tutkimuksen EXPAND tuloksiin, joka julkaistiin The Lancet -lehdessä (2018; DOI: 10.1016 / S0140-673630475-6). Novartis odottaa nopeutettua hyväksymisprosessia Yhdysvalloissa. Sveitsissä Swissmedic on jo hyväksynyt BAF312: n nopeutetun lupamenettelyn SPMS: lle. Keskusteluja käydään parhaillaan myös muiden terveysviranomaisten kanssa.

Tietoja siponimodista

Siponimodi toimii sfingosiini-1-fosfaatti (S1P) -reseptorin spesifisten alatyyppien selektiivisenä modulaattorina. Tarkemmin sanottuna lääke sitoutuu perifeeristen lymfosyyttien S1P1-alireseptoriin. Tämä estää immuunisoluja kiertämästä MS-potilaiden keskushermostoon (CNS) ja aiheuttaen tulehdusta.

Siponimodi itse voi ylittää veri-aivoesteen. Keskushermostossa aktiivinen aineosa sitoutuu oligodendrosyyttien ja astrosyyttien S1P5-alireseptoriin. Tämä vähentää vahingoittavien solujen aktiivisuutta. Prekliinisten tutkimusten mukaan on mahdollista, että tämä estäisi synaptisen neurodegeneraation ja edistäisi remyelinaatiota keskushermostossa.

Kurssin rakenne

Hyväksyntähakemus perustuu satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun vaiheen III tutkimuksen EXPAND tietoihin. Tällä verrattiin BAF312: n (siponimodi) tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen potilailla, joilla oli tyypillinen SPMS. Mukana oli 1 651 18–60-vuotiasta tutkittavaa. Tutkimukseen osallistujat olivat jo vakavasti rajoitettuja. Tutkimuksen alussa yli 50 prosenttia tarvitsi kävelyapua.

Tutkimukseen osallistui 292 sairaalan klinikkaa ja erikoistuneita multippeliskleroosikeskuksia 31 maasta. Satunnaisesti (2: 1), koehenkilöt saivat 2 mg siponimodia suun kautta (1105) tai lumelääkettä kerran päivässä enintään kolmen vuoden ajan - tai kunnes määritetty määrä vahvistettuja vammaisvaiheita (CDP) tapahtui. Koehenkilöt ottivat vaikuttavaa ainetta keskimäärin 18 kuukautta.

Tutkimuksen tulokset

Lumelääkkeeseen verrattuna siponimodi vähensi vamman etenemisen riskiä - joka vahvistettiin kolmen kuukauden hoidon jälkeen - tilastollisesti merkitsevällä 21 prosentilla (p = 0,013) ja kuuden kuukauden kuluttua 26 prosentilla (p = 0,0058). EXPAND-tutkimuksen lisäanalyysit osoittivat, että siponimodi vähensi vammaisuuden etenemisen riskiä suurelta osin relapseista riippumatta (kolmen kuukauden jälkeen vahvistettu CDP: 14-20 prosenttia; kuuden kuukauden jälkeen 29-33 prosenttia).

Lisäksi siponimodilla on myönteinen vaikutus muiden merkityksellisten parametrien tuloksiin MS-taudin aktiivisuudessa. Kuvantamismenetelmät osoittavat, että siponimodilla aivotilavuuden menetys hidastui 23 prosenttia kahden vuoden hoidon jälkeen (p = 0,0002).

Toissijainen etenevä multippeliskleroosi

Toissijaiselle etenevälle multippeliskleroosille on ominaista vammaisuuden etenevä peruuttamaton eteneminen. Toisin kuin uusiutuva-remisoituva multippeliskleroosi (RRMS), SPMS on suurelta osin helpottunut. Yli 80 prosentilla RRMS-potilaista kehittyy SPMS taudin aikana (relapsien kanssa tai ilman): 25 prosenttia potilaista 10 vuoden kuluttua, 50 prosenttia 20 vuoden kuluttua ja yli 75 prosenttia 30 vuoden kuluttua.

Vammaisuus etenee jatkuvasti, suurimmaksi osaksi uusiutumisista. Taudin aikana monet potilaat voivat liikkua vain avustajan kanssa tai ovat riippuvaisia ​​pyörätuoleista. Tyypillisesti kärsivät kärsivät virtsarakon toimintahäiriöistä ja kognitiivisista häiriöistä.

Johtopäätös

Toistaiseksi progressiivista multippeliskleroosia sairastavien potilaiden hoitovaihtoehdot ovat toistaiseksi olleet puutteellisia. Novartis Pharman lääketieteellisen johtajan professori Lothar Färberin mukaan BAF312 (siponimodi) on ensimmäinen hyväksyttäväksi toimitettu aine, joka voi merkittävästi viivästyttää taudin etenemistä tyypillisillä SPMS-potilailla. "BAF312: lla korostamme jälleen vahvaa sitoutumistamme MS-yhteisöön. Aine voi avata uusia näkökulmia ihmisten hoitoon, joiden elämään tuhoisa sairaus on vaikuttanut vakavasti. Teemme tiivistä yhteistyötä FDA: n ja EMA: n kanssa varmistaaksemme, että BAF312 on potilaiden käytettävissä mahdollisimman nopeasti ”, Färber sanoi.

Siponimodi voi itse asiassa olla virstanpylväs sekundaarisen etenevän multippeliskleroosin hoidossa, mutta on vielä nähtävissä, onko vaikutuksilla myös pitkäaikaisia ​​vaikutuksia.

!-- GDPR -->