Idhifa saa USA: n hyväksynnän AML: ltä

Celgenen lääke on hyväksytty käytettäväksi kumppanidiagnostiikassa - RealTime IDH2 Assay. Idhifa sisältää vaikuttavana aineena enasidenibia. Idhifa on harvinaislääke.

Idhifan tehokkuus

Idhifan tehokkuutta arvioitiin yhden haaran tutkimuksessa, johon osallistui 199 potilasta, joilla oli uusiutunut tai tulenkestävä AML. Näiden potilaiden IDH2-mutaatiot havaittiin RealTime IDH2 -määrityksellä. Vähintään kuuden kuukauden hoidon jälkeen 19 prosenttia potilaista saavutti täydellisen remission keskimäärin 8,2 kuukauden ajan ja 4 prosenttia potilaista saavutti täydellisen remission mediaanilla osittaisen hematologisen palautumisen 9,6 kuukauden ajan. 157 potilaasta, jotka tarvitsivat veren tai verihiutaleiden verensiirtoja AML: n suhteen tutkimuksen alussa, 34 prosenttia ei enää tarvinnut verensiirtoja enasidenibihoidon jälkeen.

usein haittavaikutuksia

Yleisiä haittavaikutuksia ovat pahoinvointi, oksentelu, ripuli, lisääntynyt bilirubiinitaso ja heikentynyt ruokahalu.

Erilaistumisoireyhtymä

14 prosentilla potilaista oli ns. Erilaistumisoireyhtymä, hengenvaarallinen komplikaatio. Tämän komplikaation avulla rappeutuneet verisolut erottavat ja vapauttavat myöhemmin aineita, jotka edistävät tulehdusta.

Erilaistumisoireyhtymän oireita voivat olla kuume, hengenahdistus, akuutti hengenahdistus, tulehdus keuhkoissa, neste keuhkojen tai sydämen ympärillä, nopea painonnousu, perifeerinen turvotus tai elinten toimintahäiriöt. Jos näitä oireita epäillään, lääkäreiden tulee hoitaa potilas välittömästi kortikosteroideilla ja seurata potilasta tarkkaan, kunnes oireet häviävät.