Brineuran käynnistäminen

Mikä on Brineura?

Brineura on lääke, jota käytetään lasten perinnöllisen sairauden hoitoon, joka aiheuttaa eteneviä aivovaurioita, tyypin 2 hermosolujen ceroidi lipofuskinoosi (CLN2). Brineura kuuluu harvinaislääkkeiden ryhmään. Brineura sisältää vaikuttavana aineena serliponaasi alfaa. Luvanhaltija on BioMarin Europe Limited.

Kuinka Brineuraa käytetään?

Brineura infusoidaan suoraan aivoihin. Ensinnäkin potilaan on tehtävä leikkaus laitteen implantoimiseksi, joka johtaa ulkopuolelta kallon läpi aivojen selkäydinnestetilaan. Täällä lääke annetaan. Infuusiot annetaan kahden viikon välein.

Kuinka Brineura toimii?

CLN2-potilailla puuttuu tripeptidyylipeptidaasi 1 (TPP1), entsyymi, joka on välttämätön normaalille aivojen kehitykselle. Brineuran vaikuttava aine Cerliponase alfa on kopio TPP1: stä ja toimii korvaavan puuttuvan entsyymin.

Brineuran sivuvaikutukset

Yleisimmät haittavaikutukset ovat kuume, oksentelu, ärtyneisyys, kouristukset ja reaktiot lääkityksen käytön aikana tai pian sen jälkeen, kuten nokkosihottuma, kutina tai punoitus, huulten, kielen ja / tai kurkun turpoaminen, hengenahdistus, käheys, sininen värimuutos lihasten löysyys, pyörtyminen tai inkontinenssi. Luettelo kaikista haittavaikutuksista löytyy tuotetiedoista.

Infuusioon liittyvien reaktioiden riskin pienentämiseksi potilaille voidaan antaa muita lääkkeitä ennen Brineura-hoitoa tai sen aikana, tai infuusiota voidaan hidastaa.

Mitä hyötyä Brineurasta on havaittu tutkimuksissa?

Aikaisemmat tutkimukset osoittivat, että Brineura hidasti taudin etenemistä (mitattuna tavallisella luokitusasteikolla). Tutkimuksessa, jossa 23 lasta (keski-ikä 4 vuotta) hoidettiin Brineuralla melkein vuoden ajan, 20 heistä (87%) ei kärsinyt 2 pisteen liikkuvuuden ja kielitaidon laskusta, jota historiallisesti havaittiin hoitamattomilla potilailla. Arvioinnin tekivät lääkärit. Ne antoivat potilaille yksilölliset arvot liikkuvuudelle ja kielitaidolle (0 vastasi erityisen vaikeasti heikentyneitä ja 3 normaalia). Potilaan lopullinen pisteet oli kahden pistemäärän summa. Brineuran seurantatutkimuksessa hyödyt kesti vielä vuoden, ja tulokset osoittivat, että taudin eteneminen hidastui useimmilla potilailla. Tämä tutkimus on edelleen kesken.

Pääsy "poikkeuksellisissa olosuhteissa"

Koska Brineura hyväksyttiin poikkeuksellisissa olosuhteissa, Brineuraa markkinoiva yritys saa lisätietoja Brineuran turvallisuutta koskevista tutkimuksista, mukaan lukien allergisten reaktioiden riski pitkäaikaisessa käytössä sekä sen pitkäaikainen tehokkuus lääkkeen hidastamisessa tai lopettamisessa. tauti Heikentää ketteryyttä ja kielitaitoa. Tutkimuksiin osallistuu myös alle 2-vuotiaita lapsia. Heitä ei ollut vielä sisällytetty luetteloon.

!-- GDPR -->